Телефон Viber, WhatsApp: +972-54-77-51852 вс-пт, Эл. почта: info@is-med.com
Вы находитесь: Лечение в Израиле. Цены » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля

Дополнительное исследование препарата Аталурен (PTC124®) в лечении муковисцидоза

5116
Дополнительное исследование препарата Аталурен (PTC124®) в лечении муковисцидоза

Компания PTC Therapeutics (ПТС Терапьютикс) анонсирует проведение дополнительного исследования препарата Аталурен с участием пациентов, страдающих прогрессирующей миодистрофией Дюшенна/Беккера, вызванной нонсенс-мутацией. Исследование частично проводится на средства гранта, выделенного Ассоциацией по изучению мышечной дистрофии (MDA).

Саут Плэйнфилд, Нью-Джерси, 19 января 2010 года. Компания ПТС Терапьютикс Инк. сообщила о начале проведения дополнительного клинического исследования применения препарата аталурен (PTC124®) у детей и юношей мужского пола, страдающих миодистрофией Дюшенна/Беккера с нонсенс-мутацией (nmDBMD), окончательно утративших способность к самостоятельному хождению. В исследовании будут оцениваться лучшие методики измерения функциональных способностей пациентов, утративших способность к самостоятельному передвижению.

У пациентов с миодистрофией Дюшенна/Беккера развивается прогрессирующая мышечная слабость, что приводит к ухудшению способности передвигаться, необходимости использования инвалидного кресла, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей и, в результате, — к развитию сердечной и легочной недостаточности. Исследование, набор участников которого вскоре будет завершен, частично будет проводиться на средства гранта в 1 млн долларов, выделенного Ассоциацией по изученияю мышечной дистрофии.

В исследовании примут участие 5 центров в США, входящих в Сеть клинических исследований Ассоциации по изучению мышечной дистрофии, и один центр в Великобритании.
"Учитывая неуклонно прогрессирующее течение миодистрофии Дюшенна/Беккера и воздействие этого заболевания на многие системы органов в организме человека, мы считаем, что пациентам может принести пользу лечебное вмешательство на любой стадии болезни. Данное исследование является важным этапом в определении наилучших методов оценки эффективности новых способов лечения пациентов", - заявил Лэнгдон Миллер, руководитель медицинского отдела в компании ПТС Терапьютикс.

«Ассоциация по изучению мышечной дистрофии с гордостью предоставляет 1 миллион долларов на проведение этого новаторского исследования с участием пациентов, страдающих миодистрофией Дюшенна/Беккера и утративших способность к самостоятельному хождению», - сказал Валери Цвик, заместитель президента Ассоциации по изучению мышечной дистрофии, директор исследовательских и медицинских работ. «Данное исследование подчеркивает необходимость проведения прикладных испытаний. В апреле 2005 года Ассоциация по изучению мышечной дистрофии предоставила компании ПТС Терапьютикс первоначальный грант в размере $ 1,5 миллиона в поддержку ранних клинических разработок применения аталурена для лечения больных миодистрофией Дюшенна/Беккера с нонсенс-мутацией. Целью проведения настоящего исследования является получение ценной информации по применению препарата для лечения мальчиков старшего возраста и молодых мужчин, что поможет в разработке дизайна последующих клинических исследований».

Целью данного одногодичного исследования 2a фазы является оценка безопасности, фармакодинамической активности и фармакокинетики экспериментального препарата аталурен. В то же время оценивается использование некоторых параметров изменения физической, легочной и сердечной функций у пациентов с прогрессирующей стадией заболевания. Для участия в исследовании набрано около 30 пациентов в пяти центрах в США и одном в Великобритании. Дополнительную информацию об исследовании можно найти на сайте http://clinicaltrials.gov.

«Мы будем охотно участвовать в этом инновационном исследовании с участием больных миодистрофией Дюшенна/Беккера, окончательно утративших способность к самостоятельному передвижению», - заявил Джон В. Дэй, главный исследователь центра изучения мышечной дистрофии им. Пола и Шейлы Вэллстоун университета Миннесоты. "Это новаторское исследование является важным дополнением к текущему испытанию, в котором участвуют мальчики с еще сохраненной способностью к передвижению; оно поможет разработать методы оценки функции сердечной, легочной и мышечной систем у пациентов на поздних стадиях заболевания. Данное исследование поможет нам в работе по замедлению прогрессирования патологических процессов, наблюдаемых у всех пациентов с данным заболеванием".

В феврале 2009 года компания ПТС Терапьютикс сообщила об окончании регистрации участников клинического испытания с участием пациентов, страдающих миодистрофией Дюшенна/Беккера с нонсенс-мутацией. Целью данного многоцентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования является оценка способности аталурена улучшать походку, активность, функцию и силу мышц, а также безопасности длительного применения препарата. Результаты этого исследования предположительно появятся в первой половине 2010 года.

Информация о препарате (PTC124®).

Аталурен является первым препаратом, разработанным для восстановления нарушенного синтеза функционального белка у пациентов с генетическими нарушениями, связанными с нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация представляет собой нарушение генетического кода, которое преимущественно приводит к прекращению синтеза важного белка, например, дистрофина при миодистрофии Дюшенна/Беккера. В настоящее время проводятся исследования использования аталурена для лечения пациентов с нонсенс-мутациями при миодистрофии Дюшенна/Беккера, муковисцидозе и гемофилии A и B.

В США Комиссия по контролю за лекарствами и продуктами питания (FDA) и Европейская комиссия предоставили аталурену статус орфанного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна/Беккера и муковисцидоза с нонсенс-мутацией. FDA также отнесла аталурен к подгруппе лекарственных препаратов E и предоставила право кратчайшего рассмотрения заявок на дальнейшее исследование, развитие и распространение препарата на рынке.

Развитие аталурена поддерживается отделением развития орфанных лекарственных средств Комиссии по контролю за лекарствами и продуктами питания, Ассоциацией по изучению мышечной дистрофии, родительским проектом изучения мышечной дистрофии, Организацией по изучению муковисцидоза Терапьютикс Инк. (некоммерческое подразделение Организации по изучению муковисцидоз) и Национальным центром исследовательских ресурсов.


Позвоните нам бесплатно
через Viber или WhatsApp!

Прайс на лечение в Израиле

Отправьте ваши выписки на имейл info@is-med.com и получите персональную программу лечения в Израиле с расценками частной и государственной клиники, либо оставьте ваши контактные данные и мы перезвоним вам.

Выбор клиники и врача - за вами!

Заказ обратного звонка

Ваш имейл

Ваши телефоны

Ваше имя





рейтинг статьи: 0 0.0 0

Дополнительная информация:

Автор:
Вы находитесь: Лечение в Израиле. Цены » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля » Дополнительное исследование препарата Аталурен (PTC124®) в лечении муковисцидоза
Задайте ваш вопрос!
Всего комментариев: 0
avatar