Телефон Viber, WhatsApp: +972-54-77-51852 вс-пт, Эл. почта: info@is-med.com
Вы находитесь: Лечение в Израиле с IS-med цены в лучших клиниках » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля

Генная терапия саркомы Юинга уже начата - препарат Ganitumab

483
Генная терапия саркомы Юинга уже начата - препарат Ganitumab

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (англ. Food and Drug Administration, FDA, USFDA) предоставила статус орфанного лекарственного средства для Ganitumab, человеческого моноклонального антитела с противораковыми свойствами, для лечения пациентов с саркомой Юинга.

Что такое орфанные препараты

Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, дает большие преимущества как в лицензированиии по ускоренным процедурам, так и более длительному сроку действия лицензии с целью поощрения фармацефтических компаний для их разработок.

Что такое сиротские болезни

В рамках действия законов по лечению сиротских заболеваний в ЕС и США было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения глиомы, множественной миеломы, кистозного фиброза, фенилкетонурии, интоксикации змеиными ядами, идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, хронического миелолейкоза и многих других. По состоянию на 2017 появилось лечение для 1250 болезней из официального списка в 7 тысяч редких заболеваний.

Есть ли лечение для сарокмы Юинга с метастазами?

Рефрактерная и/или рецидивная Саркома Юинга (СЮ) до сих пор остается крайне сложным заболеванием для терапии в связи с резистентностью к стандартным методам лечения (химиотерапия, лучевая терапия, оперативное лечение).

Стандартные схемы химиотерапии (темозоломид/иринотекан; топотекан/циклофосфамид; гемцитабин/доцетаксел; циклофосфамид/винорельбин; высокодозный ифосфамид/месна), рекомендованные Международной детской онкологической Ассоциацией в 2017 году, демонстрируют невысокую эффективность - более половины пациентов дают слабый ответ на лечение.

Молекулярная или генная терапия - новейший метод лечения саркомы Юинга

В связи с редкостью заболевания отсутствует возможность широких клинических исследований, направленных на улучшение результатов терапии данной патологии. Однако ученые выяснили, что клетки саркомы Юинга обладает специфической транслокацией гена EWS/FLI1 (11:22), что открывает перспективы применения молекулярно направленной терапии.

В отличие от других сарком, которые являются производными из мезодермальных тканей, точное происхождение саркомы Юинга неизвестно. Согласно одной из гипотез клетки этого рака кости могут происходить из мезенхимальной стволовой клетки, что является благоприятным вариантом для использования генной терапии EWS/FLI1.

Решение о придании статуса укоренного рассмотрения препарата Ganitumab для лечения саркомы Юинга приветствовал господин Патрик Соон-Шионг, MD, председатель и главный исполнительный директор компании NantCell, которая разработала препарат.

«Хотя персональные протоколы лечения пациентов с саркомой Юинга улучшают результаты выживаемости, у многих пациентов сохраняется значительная неудовлетворенная медицинская потребность, особенно у тех, у кого впервые диагностирована метастатическая саркома Юинга, им нужна эффективная терапия первой линии. С присуждением FDA статуса орфанного препарата мы считаем, что теперь находимся в твердой позиции, чтобы ускорить клиническое развитие этой программы и помочь в эффективном лечении рака кости, особенно у детей, страдающих этим заболеванием».

Принцип действия нового препарата Ganitumab генной терапии

Препарат Ganitumab связывается с мембранным геном IGF1R, который играет роль в развитии и прогрессировании многих видов рака, предотвращая связывание лиганда IGF-1 и последующую активацию сигнального пути клеток PI3K / Akt. Разрыв этого пути прохождения сигнала между клетками может привести к отмиранию опухолевых клеток саркомы Юинга любой локализации.



По данным компании, антиапоптотические свойства сигнального пути IGF-1R позволяют раковым клеткам противостоять цитотоксическим свойствам химиотерапевтических препаратов или лучевой терапии. 
Ganitumab прерывает этот путь и запускает отмирание раковых клеток путем нарушения путей P13K / Akt и MAPK.

 Эффективность нового препапрата от рака Ganitumab исследуется в огромном рандомизированном клиническом исследовании 2017-18 годов в фазе 3 (NCT02306161) в качестве дополнительной терапии пациентов с метастазами саркомы Юинга младше 50 лет, поолучающих химиотерапию первой линии, с недавно диагностированной метастатической саркомой Юинга. Время наблюдения пациентов - 10 лет с начала лечения.

Новая надежда пациентам с саркомой Юинга

Несмотря на использование множества различных комбинаций химиотерапии, в лечении саркомы Юинга достигнуто терапевтическое плато - то есть у врачей нет возможности кардинально помочь таким апцентам на стадии рецидива болезни, и результаты терапии рецидивных и метастатических случаев заболевания до сих пор остаются крайне неудовлетворительными.

Клиническое исследование проводится Национальным институтом рака в сотрудничестве с Детской онкологической группой и компанией NantCell в 295 клинических центрах США и Канады. Спросите у нашего медицинского консультанта о возможности участия в клиническом исследования этого препарата в Израиле. Ссылка на список участвующих в нем больниц: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02306161.

Выздоровления!




Позвоните нам бесплатно
через Viber или WhatsApp!

Прайс на лечение в Израиле

Отправьте ваши выписки на имейл info@is-med.com и получите персональную программу лечения в Израиле с расценками частной и государственной клиники, либо оставьте ваши контактные данные и мы перезвоним вам.

Выбор клиники и врача - за вами!

Заказ обратного звонка

Ваш имейл

Ваши телефоны

Ваше имя





Прикреплённые изображения:


Дополнительная информация:

Автор:
IS-med

Вы находитесь: Лечение в Израиле с IS-med цены в лучших клиниках » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля » Генная терапия саркомы Юинга уже начата - препарат Ganitumab
Задайте ваш вопрос!
Всего комментариев: 0
avatar