Телефон Viber, WhatsApp: +972-54-77-51852 вс-пт, Эл. почта: info@is-med.com
Вы находитесь: Лечение в Израиле с IS-med цены в лучших клиниках » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля

AVI-5038 - новое в лечении мышечной дистрофии Дюшена

5427
AVI-5038 - новое в лечении мышечной дистрофии Дюшена

Ботелл, Вашингтон, 5 февраля 2010 г.: Компания AVI BioPharma, Inc. (NASDAQ: AVII) – разработчик лекарственных препаратов на основе РНК – сообщила сегодня о получении в Комитете по сиротским препаратам Европейского агентство по лекарственным средствам (EMEA) статуса орфанного «сиротского» препарата для своего соединения AVI-5038, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Мышечная дистрофия Дюшенна
– характеризуется генетически обусловленной атрофией мышц, связанной с недостаточной выработкой дистрофина. Если нынешний кандидат получит разрешение на выход на рынок Европейского Союза (ЕС), то признание статуса сиротского препарата может обеспечить компанию AVI рыночной эксклюзивностью на срок до 10 лет. Еще одно соединение, созданное компанией AVI для лечения МДД – AVI-4658, получило статус сиротского в 2008 г., в случае регистрации его в ЕС, компания также может рассчитывать на вплоть до 10 лет рыночной эксклюзивности.

"Наделение EMEA соединения AVI-5038 статусом сиротского препарата обеспечивает важной регуляторной поддержкой наши дальнейшие изыскания в отношении болезнь модифицирующих препаратов для  лечения мышечной дистрофии Дюшенна." – говорит доктор Лесли Хадсон (Leslie Hudson), президент и главный исполнительный директор компании AVI BioPharma, Inc. – "Мы с нетерпением ждем возможности сообщить о достигнутом нашей программой по МДД прогрессе, в особенности об успехах нашего главного кандидата – соединения AVI-4658, проходящего в настоящее время 1b/2 фазу клинических испытаний".

Препараты, наделенные EMEA статусом сиротских, предназначены для диагностики, профилактики и лечения угрожающих жизни или приводящих к стойкой инвалидности заболеваний, встречающихся в ЕС не более чем у пяти из 10 тыс. человек; сиротскими называют также такие препараты, которые по каким-либо экономическим причинам, вероятнее всего, не будут разрабатываться без особого поощрения со стороны регуляторных органов.

Цель признания препарата сиротским заключается в стимулировании научно-исследовательских разработок в области лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний путем предоставления фармацевтическим компаниям каких-либо поощрений. Эта инициатива помогает обеспечить людей, страдающих редкими заболеваниями, медицинской помощью такого же качества, как и других пациентов. Заявки на придание препарату статуса сиротского рассматриваются Комитетом по сиротским препаратам EMEA.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна – это одно из наиболее частых фатальных генетических нарушений, встречающееся во всем мире. Заболевание отмечается приблизительно у одного из 3500 мальчиков, ежегодно в мире регистрируется 20 000 новых случаев МДД. Это изнурительное неизлечимое заболевание, проявляющееся атрофией мышц, связано со специфическими врожденными изменениями в гене, кодирующем дистрофин – белок, который играет ключевую структурную роль при функционировании мышечного волокна.

Заболевают обычно мальчики, симптомы проявляются к возрасту трех лет. Прогрессирующая слабость мышц ног и таза распространяется на руки, шею и другие части тела. К 10 годам ребенок может перемещаться только с помощью опоры, а к 12 большинство детей прикованы к инвалидной коляске. В конце концов, наступает полный паралич, а все возрастающее затруднение дыхания требует использования средств вспомогательной искусственной вентиляции лёгких. Это состояние является терминальным, смерть, как правило, наступает до достижения пациентом 30 лет.

Среди всех заболеваний стоимость ухода за амбулаторными больными с МДД одна из наиболее высоких. В настоящее время лекарственные средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна отсутствуют, однако появились соединения, которые находятся или переходят в стадию клинических исследований.

О компании AVI BioPharma


Компания AVI BioPharma фокусируется на открытии и разработке препаратов на основе РНК с использованием собственных производных антисмысловых молекул (фосфородиамидные морфолиновые олигонуклеотиды, или PMO), которые могут применяться при разных заболеваниях и генетических нарушениях через различные направленные механизмы действия. В отличие от других терапевтических подходов на основе РНК, антисмысловая технология AVI в качестве цели использует как непосредственно матричную РНК (мРНК), так и ее предшественники (пре-мРНК), что позволяет усиливать или уменьшать регуляцию целевых генов и синтез протеинов.

Программы AVI по препаратам на основе РНК проходят оценку на предмет лечения мышечной дистрофии Дюшенна, включая продолжающееся клиническое исследование 1b/2 фазы препарата AVI-4658, работающего по принципу пропуска экзонов. Противовирусные программы AVI демонстрируют перспективные результаты в отношении таких вирусных инфекций как вирус Эбола подтипа Заир и Марбург/Мусоке и могут применяться в отношении других вирусов, таких как вирус Хунин, вирус гриппа, гепатита C или вирус Денге. Для получения более подробной информации, посетите сайт www.avibio.com.


Позвоните нам бесплатно
через Viber или WhatsApp!

Прайс на лечение в Израиле

Отправьте ваши выписки на имейл info@is-med.com и получите персональную программу лечения в Израиле с расценками частной и государственной клиники, либо оставьте ваши контактные данные и мы перезвоним вам.

Выбор клиники и врача - за вами!

Заказ обратного звонка

Ваш имейл

Ваши телефоны

Ваше имя





рейтинг статьи: 0 0.0 0

Дополнительная информация:
    Миопатия
    Миопатии представляют группу нервно-мышечных заболеваний, которые проявляются утомляемостью, слабостью мышц, снижением мышечного т...
    Виды миопатий у детей
    У детей различают миопатии: ранняя псевдогипертрофическая форма Дюшенна, юношеская форма Эрба-Рота, плече-лопаточно-лицевая форма ...
    Неврогенные амиотрофии
    Миопатии - сборная группа наследственно-дегенеративных заболеваний, при которых отмечается прогрессирующая атрофия мышц. В основе ...
    Диагностика дистрофии Дюшенна
     Наиболее важный вопрос, требующий ответа, касается уровня проведенного генетического анализа, то есть соответствует ли он со...
    Лечение дистрофии Дюшенна
    90 % больных с дистрофией Дюшенна, которые не получают кортико-стероидную терапию, подвержены появлению прогрессирующего сколиоза ...

Автор:
Вы находитесь: Лечение в Израиле с IS-med цены в лучших клиниках » Новости » Заболевания » Новости медицины Израиля » AVI-5038 - новое в лечении мышечной дистрофии Дюшена
Задайте ваш вопрос!
Всего комментариев: 0
avatar